Nonacog beta pegol (Refixia) ist seit August 2023 für Kinder bis 12 Jahre mit Hämophilie des Typs B zugelassen.
Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles
Selpercatinib (Handelsname Retsevmo) ist seit Mai 2024 für Personen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem RET-Fusions-positiven Schilddrüsenkrebs zugelassen.
Krebsarten gibt es eine Veränderung im sogenannten Rearranged During Transfection(RET)-Gen
Crovalimab (Handelsname Piasky) ist seit August 2024 für Kinder ab 12 Jahren und für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.
Ursache ist ein mutiertes Gen.
Albutrepenonacog alfa (Handelsname Idelvion) ist seit Mai 2016 für Personen aller Altersgruppen mit Hämophilie des Typs B zugelassen.
Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles
Emicizumab (Hemlibra) ist seit Januar 2023 zur dauerhaften Behandlung von Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen.
Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles
Selpercatinib (Handelsname Retsevmo) ist seit Februar 2021 in Deutschland zur Behandlung einer speziellen Form eines nicht kleinzelligen Lungenkrebs zugelassen.
Lungenkrebs haben eine Veränderung im sogenannten Rearranged During Transfection (RET)-Gen
Migalastat (Handelsname Galafold) ist seit April 2023 für Personen ab 12 Jahren mit Morbus Fabry zugelassen.
chronische Herzschwäche und Schlaganfällen Ursache der Störung sind Mutationen im Gen
Evinacumab (Handelsname Evkeeza) ist seit Juni 2021 für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit familiärer Hypercholesterinämie zugelassen.
Das bedeutet: Das den Cholesterinstoffwechsel störende Gen wurde nur von einem Elternteil
Selpercatinib (Handelsname Retsevmo) ist seit Februar 2021 in Deutschland zur Behandlung einer fortgeschrittenen speziellen Form eines Schilddrüsenkrebs zugelassen.
Schilddrüsenkrebs haben eine Veränderung im sogenannten Rearranged During Transfection(RET)-Gen
Evolocumab (Handelsname Repatha) ist seit November 2021 für Kinder und Jugendliche ab 10 Jahren mit familiärer Hypercholesterinämie zugelassen.
Das bedeutet: Das den Cholesterinstoffwechsel störende Gen wurde nur von einem Elternteil
